临床试验发现单克隆抗体在具有遗传性的病症的人中将低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平降低50%,称为家族性高胆固醇血症。

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血液中具有高水平脂蛋白(LDL)或“糟糕”胆固醇的个体正在增加发展风险动脉粥样硬化(缩小的动脉)和心血管疾病

医生将严重的高胆固醇血症定义为未治疗的LDL胆固醇水平至少每分层190毫克(MG / DL)血液。

美国的心脏病学家建议在适当的心血管疾病风险危险的个体旨在为LDL胆固醇水平70 mg / dl血液。

生活方式的变化可以帮助减少LDL,但人们通常需要服用降胆固醇的药物来实现这一目标。此外,某些遗传差异可以使某些人更困难地实现这一目标。

全世界,大约是1 in 250成年人具有称为杂合族家族性高胆固醇血症的遗传条件。这通常是由基因中的突变导致从血液中除去LDL的受体。

医生通常规定了三种胆固醇降解药物的标准“三重疗法”,用于高胆固醇血症:

  • 高剂量的他汀类药物,这减少了身体产生的胆固醇的量。
  • PCSK9抑制剂,促进肝脏中LDL受体的数量。
  • ezetimibe.,限制了来自肠道的吸收胆固醇。

对于LDL胆固醇水平仍然过高的个体尽管服用最大的这种药物组合的药物组合,可能很快就可以了一种新的药物,即在不同的目标上起作用。

发表了临床试验新英格兰医学杂志表明EvinaCumab可以进一步将这些人的LDL水平降低约50%。

对于LDL受体的基因中突变的人来说,这将是一个好消息,他们对PCSK9抑制剂特别良好响应。

“通过独立于LDL受体的途径地址耐火过度高胆固醇血症的药剂的未满足需要,”纽约山山山上西奈州伊纳奈岛医学学院的Cardiometabolic疾病总监MD校长罗伯特罗伦森·罗伯伦森。

“如果通过美国食品和药物管理局批准,Evinacumab可能会通过减少严重升高的LDL胆固醇来填补患者的临床间隙,”他补充道。

EvinaCumab是一种靶向蛋白质的单克隆抗体血管素样3(Angptl3)。通常,Angpt13抑制破裂脂质的酶,包括LDL,高密度脂蛋白(HDL)和甘油三酯。

具有缺陷的基因版本的人,使安普尔3​​在其血液中具有异常低水平的这些脂质。结果,他们发展冠状动脉疾病的可能性是41%低于一般人口。

通过用抗体致残的Angptl3,药物显影剂希望在非常高的胆固醇水平中重新创建这些有益效果

在本II期临床试验中,研究人员随机分配了272人以通过各种剂量或安慰剂治疗来接受静脉内或皮下给药。

大多数参与者都有杂合的家族性高胆固醇血症。

16周后,与安慰剂在每周接受450毫克evinacumab的皮下剂量的那些人中,LDL胆固醇平均下降56%。

在每千克体重每千克体重接受每月静脉注射15毫克Evinacab的人中,与安慰剂组相比,LDL胆固醇下降了50.5%。

作者注意到有些人更喜欢皮下管理,因为他们可以在家里这样做,避免需要花时间去休息诊所。

评论调查结果,罗萨森博士结束:

“我们的研究表明,皮下或静脉内Evinacumab的方案可能对LDL胆固醇产生显着影响,如果批准用于这种环境,则可以潜在潜在的手臂心脏病学家,并具有主要的新加入治疗方法,使患者带来[杂合子家族性高胆固醇血症]到他们的胆固醇降低目标或更接近他们的胆固醇。“

作者承认他们的研究有一些局限性。例如,研究的每个手臂中的数字相对较小,并且治疗持续了16周。

此外,参与者的种族多样性并不像研究人员希望的那样广泛,因此结果可能不适用于更广泛人群中的所有人。

用皮下evinacumab治疗的人中有困难呼吸,另一个人有一个温和的过敏反应

制作evinaCumab的雷保人制药公司赞助了这项研究。